Studien

Internationale Phase-3-Studie zur Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit eines gegen fehlgefaltetes TTR beziehungsweise Amyloidablagerungen gerichteten Antikörpers bei Patientinnen und Patienten mit kardialer Transthyretin-Amyloidose. Ziel ist ein durch das körpereigene Immunsystem vermittelter Abbau von abgelagertem Amyloid sowie eine Verhinderung des weiteren Voranschreitens der Erkrankung.

Prospektive Beobachtungsstudie für Menschen mit bestehender oder vermuteter Verdickung des Herzmuskels und Amyloidose. Daten zu Diagnose, Verlauf, Bildgebung und Behandlung im klinischen Alltag werden erhoben. Zudem werden eventuell Blutproben asserviert. Ziel ist, alle Arten von Amyloidose besser zu beschreiben, früher zu erkennen und besser zu verstehen. 

Hier handelt es sich um eine internationale Phase-3-Studie zur Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit eines Antikörpers in Kombination mit einer etablierten AL-Amyloidosetherapie bei bis dahin unbehandelten Patienten mit fortgeschrittenem Herzbefall. Der Antikörper wäre die erste Substanz, die gezielt Amyloidablagerungen aus Geweben und Organen entfernt.

Internationale Phase-3-Studie zur Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit von Coramitug eines gegen fehlgefaltetes TTR beziehungsweise Amyloidablagerungen gerichteten Antikörpers bei Patientinnen und Patienten mit kardialer Transthyretin-Amyloidose. Ziel ist ein durch das körpereigene Immunsystem vermittelter Abbau von abgelagertem Amyloid sowie eine Verhinderung des weiteren Voranschreitens der Erkrankung.

Hier handelt es sich um eine internationale Phase-3-Studie, welche den Stellenwert einer [18F]Florbetaben PET bei Patienten mit Verdacht auf eine Amyloidose mit Herzbeteiligung untersucht.

Dies ist eine internationale Phase-3-Studie für ATTR-Patienten mit Herzbefall. Hier wird der Wirkstoff Vutrisiran zur Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit bei Patienten mit Transthyretin-Amyloidose mit Kardiomyopathie eingesetzt.

Hier handelt es sich um eine internationale Phase-3-Studie zur Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit von Eplerontersen bei Patienten mit hereditärer Transthyretin-vermittelter Amyloid-Kardiomyopathie im Vergleich zu Inotersen.

Dies ist eine internationale Phase-3-Studie zur Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit von Eplerontersen bei Patienten mit hereditärer Transthyretin-vermittelter Amyloid-Polyneuropathie im Vergleich zu Inotersen.

Offene Anschlussstudie zur Beurteilung der Langzeitsicherheit von Eplontersen bei Patientinnen und Patienten mit Transthyretin-vermittelter Amyloid-Kardiomyopathie. 

Internationale Phase-3-Studie zur Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit einer Gendeditierungstherapie bei Patientinnen und Patienten mit kardialer Transthyretin-Amyloidose. Durch eine einmalige Infusion soll die Produktion von Transthyretin in der Leber nahezu vollständig reduziert und so der Verlauf der Erkrankung aufgehalten werden.

Internationale Phase-2-Studie zur Untersuchung eines gegen fehlgefaltetes TTR beziehungsweise Amyloidablagerungen gerichteten Antikörpers bei Patientinnen und Patienten mit kardialer Transthyretin-Amyloidose. Weiterhin steht unseren Patientinnen und Patienten eine Anschlussstudie zur Beurteilung der Langzeitsicherheit und Langzeitwirksamkeit offen.

Internationale Phase-3-Studie zur Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit von Nucresiran, einer siRNA-basierten Therapie zur Senkung des TTR Spiegels, bei Patientinnen und Patienten mit kardialer Transthyretin-Amyloidose. Die TTR Produktion in der Leber soll soweit reduziert werden, dass das Voranschreiten der Erkrankung aufgehalten werden kann.