Glossar

Durch solch eine Basisliste werden – idealerweise alle künftigen klinischen Studien und wissenschaftlichen Untersuchungen – einheitlich erfasst. Dadurch wird es möglich, die Ergebnisse verschiedener Studien besser zu vergleichen und Meta-Analysen, also das Zusammenfassen und Auswerten von Ergebnissen aus verschiedenen Studien, zu erleichtern.

In Phase 1 wird geprüft, ob der Wirkstoff im menschlichen Organismus die erhoffte Wirkung erzielt und wie dessen Verträglichkeit ist. Dieser Proof of principle wird in der Regel an einer kleinen Gruppe gesunder Freiwilliger durchgeführt.

Phase 2 setzt nach dem Nachweis von Wirksamkeit und Verträglichkeit an. Ziel ist die Präzisierung von Dosierung und Anwendungsbereichen sowie die Reduzierung von eventuellen Nebenwirkungen. In Phase 2 wird der Wirkstoff erstmals an einer vordefinierten Anzahl Erkrankter ausprobiert, die sich freiwillig zur Verfügung stellen.

Phase 3 wird bereits unter nahezu klinischen Alltagsbedingungen durchgeführt, ist jedoch noch einem kleinen Personenkreis vorbehalten. Der Vergleich mit der gängigen Standardtherapie oder einer Placebo-Gruppe ist vorrangiges Ziel. Durch die engmaschige intensive Betreuung ist das Risiko relativ gering.

In der Phase 4 soll der im kleineren Kreis bereits bewährte Wirkstoff oder das erfolgreiche Verfahren bei möglichst vielen erkrankten Personen in breiter Anwendung getestet werden. Dabei wird ein Nutzen-Risiko-Profil auch für spezielle Patientengruppen und in Wechselwirkungen mit weiteren Medikamenten erstellt. Zusätzlich werden die Anwendungs- und Dosierungsempfehlungen justiert.

Die häufig gebräuchliche Bezeichnung „randomisierte kontrollierte Studie“ umschreibt den Vergleich zwischen den zwei randomisierten Probandengruppen, von denen die eine den neuen Wirkstoff oder eine neue Therapie erhält, die andere unbehandelt bleibt oder sich etablierten Standardverfahren unterzieht und damit als Kontrollgruppe dient.