Erstautor Maximilian Steinhardt untersuchte mit einem internationalen Team in einer multizentrischen retrospektiven Studie 475 transplantationsgeeignete Patientinnen und Patienten mit AL-Amyloidose, um herauszufinden, welche Betroffenen langfristig von einer Hochdosistherapie mit Melphalan und anschließender autologer Stammzelltransplantation profitieren. Steinhardt ist Arzt im Interdisziplinären Amyloidosezentrum Nordbayern, das seine Ambulanz im Deutschen Zentrum für Herzinsuffizienz DZHI Würzburg hat.
Die Ergebnisse zeigen, dass insbesondere Patientinnen und Patienten, die nach der ersten medikamentösen Behandlung noch keine vollständige hämatologische Remission erreicht hatten oder bei Diagnosestellung eine hohe Zahl krankhafter Plasmazellen im Knochenmark aufwiesen, durch die Stammzelltransplantation einen deutlichen Vorteil hinsichtlich der Zeit bis zum Fortschreiten der Erkrankung hatten. Dagegen zeigte sich kein zusätzlicher Nutzen für Betroffene, die bereits vor der Transplantation eine komplette Remission erreicht hatten. Die Studie spricht damit für einen gezielten, individuellen Einsatz der Hochdosistherapie statt einer routinemäßigen Anwendung bei allen transplantationsgeeigneten Patientinnen und Patienten.
Publikation: Maximilian J. Steinhardt, Ute Hegenbart, Tamer Hellou, Sara Oubari, Murielle Roussel, Rahel Schwotzer, Francis Buadi, David Dingli, Moritz Binder, Taxiarchis Kourelis, Saurabh S. Zanwar, Max J. Rieger, Caroline Morbach, Vladimir Cejka, Bernhard Gerber, Stefan Störk, Hermann Einsele, Shaji Kumar, Morie Gertz, Alexander Carpinteiro, K. Martin Kortum, Eli Muchtar, Angela Dispenzieri, Stefan Schönland. Determinants of Long-Term Benefit From High Dose Melphalan With Autologous Stem Cell Transplant in AL Amyloidosis, American Journal of Hematology 101, no. 8 (2026): 1903–1914, https://doi.org/10.1002/ajh.70371.
